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"Loterie" Zolgensma : une position commune



AveXis a annoncé qu'un programme sera bientôt lancé dans lequel un nombre limité de patients (qui doivent répondre à certains critères d'inclusion) pourront recevoir le médicament Zolgensma gratuitement. Cela se fera par le biais d'un programme "Global Managed Access". Nous ne savons toujours pas si la Belgique pourra participer à ce programme. La société AveXis attend actuellement la permission des autorités et nous informera dès que possible. Selon AveXis, c’est pour cette raison que les critères d'inclusion ne sont pas encore connus.

Si une personne est éligible, selon les critères qui seront sélectionnés, la procédure est la suivante :

  • Le médecin traitant soumet une demande.

  • Une entreprise indépendante vérifie la candidature et vérifie si le patient peut effectivement participer. Si tel est le cas, le patient est placé dans un «pool».

  • À partir de février 2020, un groupe aléatoire et totalement indépendant procédera à un tirage au sort et ceci, toutes les deux semaines. Si le patient n'est pas sélectionné pour le traitement, il passera automatiquement au tour suivant (tant que le patient répond aux critères d'inclusion).

  • AveXis souhaite que 50 doses soient ainsi administrées au premier semestre 2020. Le nombre total de doses pour 2020 ne dépassera pas le nombre de 100. AveXis réévaluera la demande et la capacité de production tous les six mois.

En tant qu'association de patients, nous pensons qu'il est très positif qu'AveXis souhaite créer un programme "Global Managed Access" qui puisse aider un certain nombre d'enfants.

La manière dont cela se concrétisera est selon nous discutable et particulière.

Nous espérons donc qu'AveXis est ouvert aux commentaires et suggestions qui ont été lancés ces derniers jours par des médecins et par les associations de patients du monde entier. Nous sommes également prêts à discuter avec AveXis pour voir comment le programme « Global Managed Acces » peut prendre forme.

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AveXis heeft bekend gemaakt dat er binnenkort een programma wordt opgestart waarbij een beperkt aantal patiënten (die aan bepaalde inclusiecriteria moeten voldoen) het medicijn Zolgensma kosteloos kunnen krijgen. Dit zal door middel van een “Global Managed Acces” programma gebeuren. Het is nog niet bekend of België hieraan kan deelnemen. AveXis wacht nog op toestemming van de autoriteiten en laat het ons weten zodra ze iets horen. Volgens AveXis zijn de inclusiecriteria om die reden ook nog niet bekend.

Indien iemand volgens de nog bekend te maken criteria in aanmerking komt voor deelname, dan verloopt de procedure als volgt :

  • De behandelend arts dient een aanvraag in.

  • Een onafhankelijk bedrijf controleert de aanvraag en gaat na of de patiënt inderdaad mag deelnemen. Als dat het geval is, dan wordt de patiënt in een zogenaamde ‘pool’ geplaatst.

  • Vanaf februari wordt er door een derde, volledig onafhankelijke partij om de twee weken een willekeurige trekking gedaan. Indien de patiënt niet gekozen is voor behandeling, stroomt hij automatisch door naar de volgende ronde (zolang de patiënt aan de inclusiecriteria voldoet).

  • AveXis wil op deze manier 50 dosissen laten toedienen in de eerste helft van 2020. Het totale aantal dosissen voor 2020 zal niet meer dan 100 zijn. Iedere zes maanden zal AveXis de vraag en productiecapaciteit herevalueren.

Als patiëntenvereniging vinden wij het zeer positief dat AveXis een Managed Access programma in het leven wil roepen waarmee alvast een aantal kinderen geholpen kunnen worden.

De manier waarop dit zal gebeuren vinden wij, zoals velen anderen, echter wel zeer opmerkelijk.

We hopen dan ook dat AveXis openstaat voor de opmerkingen en suggesties die de afgelopen dagen zijn gedaan door artsen en patiëntenverenigingen van over de hele wereld. En ook wij staan klaar om met AveXis in gesprek te gaan om te bekijken hoe het Managed Access programma een betere vorm kan krijgen.


Ensemble, pour vaincre les maladies neuromusculaires !