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Zolgensma remboursé !



Le traitement contre l’amyotrophie spinale, Zolgensma®, sera remboursé dès le 1er décembre 2021 !

Communiqué de presse du Vice-Premier Ministre, Ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, Frank Vandenbroucke - Vendredi 8 octobre 2021

Il y a deux ans, le bébé Pia atteint d’amyotrophie spinale et ses parents, faisaient la une de l’actualité en organisant une collecte de fonds pour pouvoir se procurer le Zolgensma®, qui n’était pas encore approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA), mais qui était déjà disponible aux Etats-Unis. Aujourd’hui, Frank Vandenbroucke, Ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, se réjouit qu’un accord ait pu être trouvé pour que le Zolgensma® soit remboursé dans notre pays également.

L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière qui se traduit par une atrophie des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les membres. Si elle n’est pas traitée à temps, le pronostic de ces enfants pour les formes les plus sévères est très sombre.

Approuvé par l’EMA puis autorisé au remboursement en Belgique

Avant de pouvoir discuter d’un éventuel remboursement en Belgique, il fallait que l’Agence Européenne du Médicament (EMA) remette un avis favorable concernant son utilité et son efficacité. Ensuite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission européenne pour être commercialisé au sein de l’Union européenne.
Après un avis positif de la Commission de Remboursement des Médicaments et d’âpres négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l’INAMI et la firme Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a été signé hier soir.

Déjà pour les formes présymptomatiques

Dès le 1er décembre, Zolgensma® sera remboursé en Belgique pour les enfants jusqu’à deux ans ou de moins de 13,5 kg avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux cas : des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA pré-symptomatique avec jusqu’à trois copies du gène SMN2.

Le traitement est administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous haute surveillance, en une seule fois.

Au moins 34 enfants concernés les trois prochaines années

En Belgique francophone, un dépistage est organisé dès les premiers mois de vie de l’enfant. En Flandre, ce dépistage devrait être organisé prochainement aussi. En comptabilisant les enfants présentant déjà des symptômes de la maladie, mais aussi les bébés qui sont encore asymptomatiques mais qui ont été dépistés positifs à l’amyotrophie spinale, on estime qu’au moins 34 enfants pourront bénéficier de ce médicament prometteur au cours des trois prochaines années.

« Comme toujours en médecine, le dépistage et la prévention sont des piliers essentiels. Lorsque des parents savent que leur enfant, qui ne présente encore aucun symptôme, est atteint de cette maladie, il est essentiel qu’ils puissent déjà être pris en charge et bénéficier du traitement adéquat », commente le Ministre Vandenbroucke.

Une collaboration internationale particulièrement efficace

Si ce remboursement a pu être obtenu en Belgique, c’est grâce à une collaboration intense entre trois pays de l’Union européenne, réunis au sien de l’initiative BeNeLuxa. Concrètement, ce sont la Belgique, l’Irlande et les Pays-Bas qui se sont mis autour de la table et qui ont mené les négociations de remboursement du médicament.

« Pour des médicaments innovants et onéreux, il est essentiel que des pays puissent unir leurs forces, rassembler leurs connaissances et négocier ensemble avec l’industrie pharmaceutique, afin que le prix pour un médicament, certes qui change la vie des patients et qui peut dans certains cas les sauver, puisse se justifier dans un budget soins de santé qui doit rester maîtrisé et qui ne peut se permettre de dérailler. Dans ce cadre, je tiens à féliciter BeNeLuxa pour le travail accompli et encourage notre pays à poursuivre de telles collaborations pour le remboursement d’autres médicaments », conclut le Ministre Vandenbroucke.




Ensemble, pour vaincre les maladies neuromusculaires !